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突破!脐带血干细胞治疗先天性心脏病临床研究启动!

更新时间:2018-02-13 16:17:24点击次数:268次字号:T|T

近期,梅奥诊所(Mayo clinic)与洛杉矶儿童医院(CHLA)心脏研究所等机构联合开展了一项临床试验,使用脐带血干细胞帮助患儿治疗一种名为左心发育不良综合征(HLHS)的先天性心脏病,有望为该病探索出一种革命性的治疗方法。

梅奥诊所(Mayo clinic)与洛杉矶儿童医院(CHLA)


左心发育不良综合征(HLHS)是一种罕见的先天性心血管畸形,左侧的心脏严重发育不良,主要累及左心室、主动脉、主动脉瓣或二尖瓣。

HLHS发病率约为16/10万活产婴儿,占先天性心血管畸形的1.4%左右。

左心发育不良综合征

美国每年大约有1000名儿童患有这种疾病,不通过手术矫正的话会导致死亡。患儿需要在3岁内做三次手术重建心脏血运,让右心室成为主要泵血腔室。

健康人类的心脏是一块带有两个“泵”的肌肉,这两个在我们有生之年永不停息的泵就是我们的左心室和右心室。

右心室通常将缺氧的血液从心脏输送到肺部。左心房从肺部接收含氧血液,然后左心室将其输送至全身。当左侧心脏发育不良时,血供将受到影响。手术治疗的方式是让右心室接替左心室向全身输送含氧血液的职责。

但是,健康心脏的左心室肌肉很厚,而右心室较薄,使它不太容易承担向全身供血的工作。因此,随着时间的推移,患儿到了青春期后就开始出现心肺功能恶化的迹象。

科学家希望通过向HLHS患儿右心室注射干细胞,增加这个区域的肌肉,使其能够更好的完成“双重任务”。

梅奥诊所创立于1863年,是美国最大的医疗机构之一,早期就以心脏科著称于世。梅奥诊所发起的HLHS研究联盟计划在一项I 期临床试验中招募20位HLHS患儿,CHLA是指定的医疗机构之一。


这项研究将检验新生儿脐带血中的干细胞能否刺激新生心肌生长,从而延缓甚至阻止HLHS患者的心力衰竭。


Jasmine Garcia是这项研究的第一批参与者之一。当她于2017年12月出生时被确诊患有HLHS,研究人员收集了她的脐带血,从中获得了他们希望用来加固心脏的干细胞。

Jasmine的妈妈说:我相信这是女儿和她未来的第二次机会。


心胸外科医生Ram Kumar Subramanyan博士是这项研究的负责人,他说:“我们已经非常擅长通过手术治疗HLHS患儿,现在我们的目标是为他们探索革命性的治疗方式。”

(编辑:wenan)
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