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真实案例!脐带血干细胞疗法新突破,患者出现明显改善!

更新时间:2018-10-25 14:30:23点击次数:135次字号:T|T

近期,NBC 5频道播出了一期节目,讲述了脐带血干细胞帮助一位自闭症患儿的故事。


小男孩Blake3岁生日前被确诊为自闭症谱系障碍患者,他有幸加入了杜克大学的一项临床研究。在接受第一次治疗的四个月后,Blake的父母发现了他的改变,这给他们一家带来了新的曙光。

 

这项研究是杜克大学应用脐带血治疗自闭症的II期临床试验。此前的I期临床试验结果显示,参与研究的自闭症儿童取得了良好的结果。

 

研究负责人Kurtzberg教授提到,在使用了自己的脐带血治疗后,大约70%自闭症儿童的症状得到了改善。

 

研究者将在明年秋天对临床试验进行分析,如果研究结果也表明脐带血是有益的,杜克大学将与美国食品和药品管理局合作,推动这一疗法的审批,让所有自闭症患儿都有机会接受这种治疗。

 

5岁的Blake正和他的妹妹Eloise欢快地玩耍,他们的父母满怀欣慰。而一年前,情况完全不同。就在3岁生日前,Blake被诊断患有自闭症。刚听到这个消息的时候,孩子的母亲Amy感觉天都要塌下来了。

 

孩子的父亲Pete:“令我感到恐惧的是,他可能永远不会工作,永远不会有女朋友,永远都不会结婚。”

 

幸运的是在Blake被确诊6周后,他们发现杜克大学正在开展一项临床研究,可以帮助自闭症儿童。

 

Blake申请参加这项研究并且成功入选。

 

Joanne Kurtzberg教授是这项研究的负责人


这项研究是随机双盲交叉对照设计,所以没有人知道孩子处于治疗的什么阶段。

 

杜克大学以前的研究表明脐带血干细胞可以减轻炎症反应,帮助修复受损的大脑区域。本次研究的目的是调查脐带血对自闭症患儿是否也有相同的效应。

 

Blake在杜克大学接受第一次治疗的4个月后,AmyPete发现了他的变化。

 

Blake可以和别人进行完整的对话,在社交方面也更加活跃。他的异常行为已经有所减少,不管是攻击行为,还是对某种事物刻板而重复的痴迷。

 

Blake参加的是杜克大学第二阶段的试验,结果要等到明年秋天才会被分析;而在此前已经完成的第一阶段试验显示结果良好。

 

Kurtzberg教授说:“我们发现,在使用了自己的脐带血治疗后,大约70%自闭症儿童的症状得到了改善。这是非常令人兴奋的,因为我知道家里有一个自闭症孩子是多么的不容易,而且直到现在还没有一种治疗方法能够真正治疗自闭症。”

 

如果第二阶段的试验同样证实了脐带血的作用,杜克大学将推动这一治疗在FDA的审批。

 

AmyPete说,这项研究带给了他们新的曙光,他们看到了儿子接受治疗后的改变。

 

Amy说,Blake被选中参加这次医学试验,他们一家非常感激,他们希望这个治疗有一天能够帮助所有的自闭症家庭。

 

在那之前,AmyPete希望更多的人能敞开心扉,了解自闭症患者的生活,理解他们在最困难最需要帮助时的心情。

 

有兴趣但没能参与这项临床试验的家庭可以通过Expanded Access Protocol(扩大范围协议)向杜克大学支付治疗费用参加。但Kurtzberg教授说,由于排队等待治疗的家庭过多,一部分家庭还是感到沮丧。

 

目前我国平均每100个孩子中就有一个患有自闭症,而美国平均每68个孩子中就有一个,全球自闭症患儿已经超过6700万。

 

我们希望治疗自闭症的研究能够尽快取得突破,从而帮助所有的自闭症家庭。

 


(编辑:sun7137)
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