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脐带血,是胎儿娩出、脐带结扎并离断后残留在胎盘和脐带中的血液。上世纪90年代起,脐带血成为造血干细胞重要来源,受到世界关注。在中国科大附一院(安徽省立医院)血液科,有着这样一位女医生:20多年来,她孜孜不倦、探索脐血移植的“中国方案”,带领团队步入脐带血造血干细胞移植技术全球领先行列;她仁心仁术,是无数白血病患儿眼中给予新生、和蔼可亲的“孙妈妈”。她就是中国科大附一院血液科学术主任孙自敏教授。
孙自敏教授
中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)血液科
主任医师、教授、博士生导师;安徽省学术技术带头人,安徽省115产业创新团队《造血干细胞移植》带头人,安徽省临床重点学科学科带头人,安徽省立医院造血干细胞移植首席专家。
探索脐血移植的“中国方案”
1982年,孙自敏教授大学毕业后分配到安徽省立医院。当时的技术条件下,血液病犹如洪水猛兽,极少有治好的先例。1988年,世界上第一例脐血移植在法国完成,这让孙自敏教授看到新的希望。
1995年,孙自敏教授开始主持医院血液科工作。为获取医学前沿资讯和诊疗新技术,她北上南下,跑遍全国很多城市,了解中国脐血移植开展的情况和经验。1996年,孙自敏教授团队开始承担安徽省“九五”科技公关课题《脐血造血干细胞移植》,1999年,医院成立脐血干细胞移植团队,开展脐血临床移植和科研公关。
经过多年的艰苦探索和精心准备,2000年3月底,孙自敏教授主导的第一例脐血移植成功。孙自敏教授表示:“当时国际上第一例脐血移植,我们跟他们也就差了12年,跟国际上水平差距是很小的。而且国内当时没有几家在做,找不到,没有什么成功的经验,只有国外成功的文献。”
事实上,这次手术跨过了干细胞移植领域同血缘全相合、不全相合两个台阶,一跃到非血缘不全相合的脐血移植,面临巨大的困难和挑战。孙自敏沉着应对,终于在手术后的第27天,捐献者脐带血里的干细胞“种子”在袁为荣小小的身体里扎根、发芽,移植获得成功。孙自敏:“27天,到合肥市公安局做了与脐血的亲子鉴定,是100%供给,宣布这次移植成功。大家都很兴奋,因为我为了她掉了很多眼泪,所以成功了以后,大家兴奋的拥抱、跳起来。”
医者仁心,向脐血更深领域探索
袁为荣走出无菌病房的那一刻,也翻开了安徽脐血移植崭新的一页。托举生命的重量,孙自敏深知学习的重要性,此后她又先后多次赴美国斯坦福大学医学院、日本东京大学医学院学习,向脐血移植更深领域探索。在她带领下,目前,中国科大附一院造血干细胞移植中心已成为全球脐血移植病例数最多的移植单中心,每年移植例数占全国总例数的2/3以上,首例成功移植患者已健康生活近20年。
如今,袁为荣已经长成亭亭玉立的大姑娘,并成为了一名光荣的白衣天使。让更多血液病患者感受医学的伟大、共享美好的人生,这是孙自敏将脐血移植研究作为自己毕生奋斗方向的初衷。孙自敏“从医生的角度来讲,因为看到病人得了白血病,病人的痛苦,家庭的绝望,这个对我们医生心灵的刺激太大了,因为作为医生,肯定是想把病人的病给治好。”
中国科大附一院血液科副主任医师汤宝林:“孙院长最大的贡献就是制定了我们脐血移植的预处理方案,甚至早于欧美国家,我们就采用了这个不含ATG的预处理方案,将脐血移植的植入率提高到95%以上,目前已经达到了97%以上。”
如今孙自敏已从行政岗位退休,担任血液科学术主任。随着医院以直属附属医院方式加入中国科学技术大学,她希望借助中国科大先进的科研平台,逐步探明脐带血移植的机制,努力建设中国乃至全球最大的脐血移植临床研究中心,形成脐血移植的“中国方案”。孙自敏:“我们占了中国脐血移植60%以上,很多地方都在用我们的方案在做。我们现在就想用3-5年阐明机制,为什么脐带血移植疗效好,在机制上说明,建立脐带血移植“中国方案”。”
对话孙自敏教授:
脐带血移植有非常突出的优势
Q 脐带血内的造血干细胞有哪些优点?
孙自敏:如果从自身的特点来说,脐带血有几个突出的特色和优势:脐带血来源丰富,采集对胎儿和孕妇没有任何损伤;脐带血干细胞的质量比较高,没有病毒感染,因为有胎盘屏障,所以比较纯净;另外,脐带血中的细胞成分,特别是免疫细胞是比较原始的免疫细胞,比如Naive T细胞(初始T细胞)含量是比较高的,而有记忆的T细胞比例是比较低的。
Q 脐带血应用以及最新研究成果有哪些?
孙自敏:脐带血干细胞是最优质的一种干细胞来源,现在脐带血仍有很多待开发的地方,应该通过建库冻存将优质的细胞留存下来,以惠及子孙万代,因为它还有许多东西没有开发出来。目前治疗恶性血液疾病最成熟的技术就是脐带血移植,后又将其应用于再生障碍性贫血,就是骨髓衰竭性疾病。如果把人的骨髓比作田地,骨髓衰竭性疾病患者的骨髓就像是盐碱地,不长庄稼,就是我们所说的全血细胞减少,重型再障比白血病更可怕。把脐带血作为种子恢复造血;第三种应用就是治疗部分先天免疫性和代谢性疾病、基因病等,随着测序技术的应用,我们发现很多的先天性疾病都可通过造血干细胞移植来根治。实际上,脐带血移植将来的应用范围将会更广,这是造血系统。第二是免疫细胞,比如我们做CAR-T,做肿瘤特异性的T细胞和肿瘤特异性抗病毒细胞等,细胞从哪里来,脐带血是最佳的细胞来源。通过脐带血可以从体外诱导出许多肿瘤特异性T细胞,病毒特性的T细胞等,以便给需要的病人进行细胞治疗。目前,该项目已经处于基础研究阶段,仍没有进行临床实践。将来脐带血用处更多,可以诱导出IPS细胞等。
孙自敏教授表示,脐带血是一个非常优质的干细胞来源,未来可以应用于更多疾病治疗,应用前景广泛。孙教授呼吁全国各地的血液学、儿科同道们,能够更多的尝试脐带血移植应用。