【小叶琛，3岁】

    来自浙江的小叶琛在出现发烧、呕吐、肚子疼的症状后，确诊查出患有神经母细胞瘤。每天晚上孩子都会痛醒，要一直给孩子摸肚子才能让他睡着。

    【小楚涵，4岁】

    本该享受和同龄孩子一样的童年，健康快乐的成长，却于2018年4月查出患神经母细胞瘤4期。医生说至少需要做8次的化疗、一次手术、放疗和2次干细胞移植。

    一、造血干细胞移植治疗恶性肿瘤

    神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外肿瘤，也是婴幼儿最常见的肿瘤，有将近一半的神经母细胞瘤发生在两岁以内的婴幼儿。处于非高危阶段的神经母细胞瘤患者，可以通过手术切除并辅以化疗的方法来治疗，而处于高危阶段的神经母细胞瘤患者，治疗方法多采用造血干细胞移植。

    再生障碍性贫血是一组由多种病因所致的骨髓造血功能障碍，临床以贫血、出血和感染为主要表现。根据骨髓衰竭的严重程度和临床病程进展情况分为重型和非重型再障。对于非重型再障，可采用雄性激素和环孢素治疗，而患有重型再障的患者，通过造血干细胞移植是一个不错的选择。

    造血干细胞移植，首先是通过大剂量放化疗预处理，清除受者体内的细胞，再将自体或异体造血干细胞移植给受者，使受者重建正常造血及免疫系统的过程。因此造血干细胞移植已经成为部分难治性疾病的重要治疗手段。目前根据造血干细胞来源的不同，造血干细胞移植分为骨髓移植、外周血造血干细胞移植和脐带血造血干细胞移植。

    二、选择留存脐带血，自体脐血治疗恶性肿瘤

    脐带血作为造血干细胞的三大来源之一，除了具备来源丰富、采集方便的特点外，还具有对被采集者不会造成伤害，临床应用及时，移植后移植物抗宿主病发生率低且程度较轻等优势，因此脐带血移植已成为治疗某些疾病最有效的治疗方法之一。其中自体脐带血在治疗神经母细胞瘤和再生障碍性贫血（简称再障）方面，相比其他来源的造血干细胞，优势更加明显。

    早在2009年，北京儿童医院就完成了我国首例自体脐带血移植，使用自体脐带血治疗了一位年仅1岁的神经母细胞瘤患儿，自此开启了我国自体脐血临床应用的新尝试。术后小患者的造血系统恢复正常，肿瘤也全部消失。目前患者停药已经5年多，生活质量高。

    北京京都儿童医院血液肿瘤科也曾有多次使用自体脐带血移植治疗重症再生障碍性贫血和神经母细胞瘤的临床病例。

    1）自体脐血移植（神经母细胞瘤）

    2016年3月，北京京都儿童医院成功完成了一例神经母细胞瘤患儿自体脐带血干细胞移植手术。患儿只有两岁零5个月，确诊为神经母细胞瘤已有1年多，病情高危，必须尽快进行手术治疗。治疗高危的神经母细胞瘤，国际公认自体造血干细胞移植是最好的手段，用自体脐带血是最佳方案。当时这个患儿正好存储了自己的脐带血，因此首选其自体脐带血干细胞进行移植手术。患儿脐带血回输过程非常顺利，脐带血数量和质量也很高。而且由于是自体脐带血移植，所以孩子不会有任何排异的风险，安全性非常高。在脐血输入半个多月后，孩子血象就趋于正常，待身体状况恢复后就出院了。

    2）自体脐血移植（重型再生障碍性贫血）

    2015年9月，20个月大的重型再生障碍性贫血患儿彤彤住进了北京京都儿童医院，针对彤彤的病情，最有效的治疗方式就是进行造血干细胞移植手术。在得知彤彤出生时在脐血库存储了脐带血后，医生便与脐血库联系，确认脐带血完全符合移植标准后，立即决定给彤彤采用自体脐带血造血干细胞移植。在对再生障碍性贫血等疾病治疗时，如果病人自身储存了脐带血，将首选利用它进行治疗。储存脐带血自用，不存在配型问题，也会减少术后的出血和感染几率。

    三、储存自体脐带血 为全家提供保障

    国际上自体脐带血造血干细胞移植已超过3000例。在脐带血应用比较发达的美国，至今自体脐带血应用于自身或同胞亲缘的治疗超过700例。

    自己保存脐带血不只用在血液病治疗上，还有可能治疗其他非血液病，如糖尿病、风湿免疫病、脑瘫等。脐带血中含有大量未成熟的造血干细胞，其未来的医学应用价值很高，这在近年来全世界广泛开展的干细胞研究中可见一斑。储存一份脐血，在未来可能需要临床使用的情况下，这份自体存储的脐带血可为医生的治疗方案提供一个可靠的造血干细胞的选择，增加一个重获健康的机会。