干细胞研究领域越来越热,造血干细胞作为干细胞家族非常重要的成员,是现在研究最深刻、最被大家所认识的干细胞的来源,也是目前可以获得临床准入的一项治疗技术。广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任江华教授表示,“科学在进步,时代在发展,很多观念都在更新,脐带血移植就是如此。”
——江华广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任江华教授
脐带血移植的优势明显
1988年,世界上第一例脐带血移植成功治愈了一位范可尼氏贫血患者,移植所用脐带血来自于患者的妹妹。范可尼氏贫血是一种先天性疾病,患病以后病人会出现骨髓衰竭,一般活不到成年,脐带血移植的优势就非常明显。
江教授说,造血干细胞来源可包括骨髓、外周血以及脐带血,其中,脐带血干细胞更加年轻,效果稳定,而且跟“一髓难求”的骨髓比起来,来源相对简单好找,“虽然患者仍然需要配型,但是对配型的要求相对比较低,只需在脐带血公共库中寻找HLA配型基本相合的脐带血,理论上90%以上的血液病患者都可以配型成功。”江华教授表示。
随着干细胞治疗技术的不断深入,脐带血等造血干细胞在疾病治疗中发挥着越来越重要的作用。
江华教授讲到,脐带血治疗白血病,国内很多专家都做了许多尝试,已有丰富的治疗经验。
自体脐带血的优势
和骨髓、外周血相比,自体脐带血具有干细胞原始,再生能力强,基因修复效果好的优势,其治疗白血病等血液性疾病是完全可以的。自体脐带血因为是自己的细胞,没有任何排异,且出生时的脐带血没有肿瘤的感染,比后期采集的干细胞更有优势,移植效果良好。
脐带血治疗遗传代谢疾病
粘多糖贮积症(简称MPS)是一种罕有先天性新陈代谢异常的疾病。目前粘多糖的治疗方法包括酶替代治疗、造血干细胞移植术及基因治疗。近年来随着移植技术的不断发展和改进,移植后患者的生存质量已明显改善,因此采用造血干细胞移植术治疗本病在国内外逐渐增多,欧洲骨髓移植协会也制定了相应的指南。
真实病例:脐带血治疗粘多糖
江华教授介绍了一例2006年治疗一名粘多糖患儿的病例。考虑到患者仅有两岁多,体重轻,治疗时间紧迫,如果等待合适的骨髓进行配型,这期间对于患儿脑细胞的损害是非常大的。因此江华教授的团队选择适用脐带血进行治疗。脐带血为实体保存,配型成功即可出库,节省等待时间。江华教授希望通过脐带血移植,尽可能的让没有损害的细胞免受进一步损害。
后期随访,孩子已经上学了,非常成功。
真实病例:岩藻糖贮积病
2014年,江教授为一个3岁的孩子安安(化名)进行了异基因造血干细胞移植术。安安患的是罕见病中的罕见病——岩藻糖贮积病,迄今全世界仅报道100例左右。这是一种儿童遗传代谢病,安安体内的岩藻糖代谢达不到正常水平,这种缺陷对他身体和智力发育都会造成严重影响。这个病例为世界第三例、中国第一例,并且是世界上首次采用脐血移植。