来自美国波士顿儿童医院干细胞项目组，哈佛医学院等处的研究人员利用一种新型快速培养系统，在小鼠模型中促进了肌肉的生长，逆转了杜氏肌营养不良症。而且利用相同的化合物配方，研究人员也成功的在培养皿中生长出了人类肌细胞。这一研究成果公布在Cell杂志上。
文章的通讯作者是波士顿儿童医院干细胞项目组主任，HHMI研究员Leonard Zon，这位着名科学家曾担任国际干细胞协会主席，ISSCR创会会长，一直从事干细胞的相关研究，曾确定儿童癌症干细胞，构建斑马鱼黑色素瘤模型等。
ZON，Wagers，Kahn和他们的同事接下来又进行了人类细胞的培养实验，他们利用来自杜氏营养不良症患者的皮肤细胞诱导生成多能干细胞，进 行深入研究，“过去许多肌肉疾病无法进行iPS细胞模型的充分研究”Zon说，“还没有人能够得到能形成骨骼肌的iPS细胞”。
研究人员发现将三个小分子：forskolin毛喉素，碱性成纤维细胞生长因子bFGF和糖原合成酶激酶-3 GSK-3β抑制剂组合在一起，就能重编程iPS细胞，使其成为能成果植入小鼠的肌细胞。
Zon的下一个目标就是希望在未来几年内通过临床试验，能将这些培养皿中获得肌细胞用于患者治疗。他目前可能会在一个特定的解剖位置设法增加肌肉质量，但对于像杜氏肌营养不良症这样的疾病，他提出了在不同的身体部位进行局部注射。
更广泛的应用
Zon相信结合快速斑马鱼筛选技术，以及来自病患的特异性iPS细胞诱导技术，将能极大的加快治疗的步伐，令科学家们能迅速筛选大量的化合物，优化培养条件。这样就能缩短候选化合物的名单，加快人类iPS细胞检测进程。
“很难弄清楚利用iPS细胞制造不同组织所需的条件”，Zon说，“我们构建了一个非常快速的系统，能用于寻找需要的化学物质，正是因为这一系统如此之快，因此我们并不需要一个假设一个实验的进行，你可以直接进行筛选，找到结果，并看看其中有哪些是值得注意的。”
这一斑马鱼系统也可以用于快速发现组织生长的抑制剂，事实上，这一系统来自于实验室最初希望发现能阻止肌肉生长的研究，当时他们想要找到一种在骨骼肌中生长的肿瘤：横纹肌肉瘤rhabdomyosarcoma。
利用这些技术，Zon实验室已经申请了相关专利，这一平台能用于斑马鱼大规模化学筛选，该实验室也获得了来自马萨诸塞州生命科学中心的资助。
