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借力再生医学,推动脐带血应用
    脐带血是胎儿娩出后,残留在脐带和胎盘中的血液。脐带血中含有的大量新生儿干细胞令其从医疗废弃物摇身一变成为宝贵的生物资源,脐带血的医学价值逐渐得到广泛认可。
    回顾脐带血的发展历程,其实也才不过40多年的历史。
    1974年,Kundtzon等科学家首次发现人类脐带血中富含造血干细胞,脐带血成为骨髓以外的又一个造血干细胞来源。
    1988年,法国医生Gluckman 与Kurtzberg、Broxmeyer合作,在巴黎完成了世界首例脐带血移植手术,成功治疗了范可尼贫血患儿Matthew。
 
    如今,Matthew已经成家,并在CORD:USE脐血库工作,用投身其中的方式回报拯救过自己的脐带血。
    由于脐带血干细胞具有采集方便、分化能力强、免疫原性低等诸多优点,与骨髓来源的造血干细胞相比各有优势,给移植患者提供了一个全新选项。
    今天,我们通过美国脐血库Viacord在2018年更新的数据来看脐带血应用现状。
  01 脐血库推动应用  
    第一例脐带血移植的几年后,全球陆续成立了脐血库。脐血库的出现,又大大推动了脐带血的应用。
    1989年,Cryo-Cell International在美国佛罗里达州Oldsmar成立,是世界上最早出现的一家脐血库。按库存量来看,目前美国前三大脐血库分别是Cord Blood Registry(CBR)、ViaCord和Cryo-Cell International。
 
    在这三大脐血库中,ViaCord尽管成立时间最晚,库存量也不如CBR,但ViaCord所公布用于移植的脐带血单位数量与CBR不相上下。更难得的是,在完整披露移植数据的自体脐血库中,ViaCord脐带血移植的存活率是最高的。Viacord脐带血移植患者的一年期生存率能达到88%,长期生存率(8年)达到82%。
 
    ViaCord脐带血移植一年生存率高达88%
    我们从今年ViaCord官网上更新的数据来看,2016年以前ViaCord累计完成341例脐带血应用,2017年ViaCord完成了53例,一年就把脐带血应用总数增长了15%,也刷新了单个年度内的脐带血应用纪录(此前是2009年的46例)。而在这53例应用当中,有39例是自体应用。
 
    1996年以来,ViaCord每年脐带血应用例数虚线:趋势线
    而ViaCord使用的脐带血平均有核细胞计数为8.58X10^8,复苏后用于临床的单位脐带血冻存时间最久的是10年。
 
    有核细胞数分布(使用OmicShare制作)
  02  再生医学发展,带动脐带血应用  
    再生医学是指利用生物学及工程学原理,生成有功能、有生命力的身体组织器官,修复或替换身体内老化、生病、受损的组织器官。或是以其他方式,来刺激体内组织和器官再生的方法。
    再生医学是目前世界医学研究的前沿领域,前景极为广阔,是各国科学家研究的热点。
    人体的再生能力主要源自成体干细胞,比如血液细胞的更新、头发指甲的生长等。再生医学中对成体干细胞的研究最早就是围绕着造血干细胞开始的。造血干细胞也是目前为止应用最成熟的成体干细胞。
    近几年,国内外不少科学家都开展了脐带血用于再生医学的临床试验。
    在美国临床试验数据库(ClinicalTrials)上,总共有900多项与脐带血有关的临床试验。其中,可查找到18项脐带血用于脑瘫治疗的临床试验,10项脐带血用于脑卒中治疗的临床试验,48项脐带血用于糖尿病治疗的临床试验...
 
    2007年以来,ViaCord自存脐带血累计应用例数
    涉及疾病
    
移植医学:白血病、再生障碍性贫血、镰状细胞贫血、范可尼贫血、淋巴瘤等
    再生医学:自闭症、脑瘫、脑卒中、I 型糖尿病、失用症等
    我们从ViaCord脐血库发布的数据可以看出,再生医学所占比重有逐年增长的趋势,这与再生医学的蓬勃发展是密不可分的。
 
    ViaCord自存脐带血应用累计例数
    ViaCord的脐带血用于再生医学的累计占比已经从2007年的2%提高到2017年的47%。
 
    ViaCord用于再生医学的自存脐带血累计占比已达47%
    美国另一大脐血库CBR的脐带血应用也呈现出类似的趋势。
    从1993年开始,CBR每年的脐带血应用例数逐步攀升,并在2007年出现爆发式增长。而在2008年以后,脐带血用于再生医学的占比就不断扩大。
  03 自脐带血应用增加  
    目前,大家都认可脐带血的价值,也非常关心自存脐带血的使用情况。由于国内外政策环境、医疗条件的不同,自存脐带血的应用开展是存在一定差异的。
    由于脐带血可用于自身及父母、兄弟姐妹,所以自存的脐带血使用有两大分类:自体应用和亲缘应用。
    Viacord发布的脐带血应用数据显示,自体脐带血应用也有明显的增长趋势。
 
    2007年以来,ViaCord自存脐带血累计应用例数
    2013年1月时,Viacord自体脐血应用占比约40%,到2018年1月,这个数据已经提升到了46%。
 
    2013年ViaCord自体应用还只占40%
    我们汇总了美国三大脐血库的脐带血应用数据,2001年以来脐带血移植情况如下图,自体脐带血应用也呈现出类似的增长趋势。
 
    2001年以来,美国三大脐血库自存脐带血应用累计例数异体应用主要指用于亲缘关系患者
 
  04 全方位推动脐带血应用  
    目前,国内外脐带血行业已形成一定共识,推动脐带血应用主要可以从以下方面着手:推动脐带血临床应用实践,帮助临床医生积累移植经验;创新并完善脐带血移植技术;提高库存脐带血的质量,完善脐带血数据库信息等。
 
    脐带血协会(Cord Blood Association,CBA)成立于2014年,是一家国际非营利组织,旨在推动脐带血事业的发展,从而挽救生命、改善健康和促进医学发展。
    CBA是由公共脐血库、自体脐血库及脐带血领域的专家组成(和中国不一样,美国的公共库与自体库是分开运营),拥有13个成员,ViaCord也是CBA的成员之一。
    2018年3月1日,新英格兰脐血库刚刚宣布向CBA旗下的研究基金会发起一项捐赠计划,以支持脐带血协会的相关临床研究项目。
 
    CBR则有一项独特的NPP项目(Newborn Possiblity Program),NPP是CBR在报名家庭中通过问卷分析筛选出高危家庭加入项目,临床医生也会对新生儿进行评分筛选。凡是符合条件被纳入NPP的新生儿都有机会加入最新的干细胞临床试验,并获得CBR在费用上的减免。
    NPP在有潜在需求的家庭与临床研究之间搭上了一座希望的桥梁。
    以色列的Gamida Cell公司开发的NiCord疗法是一种脐带血干细胞移植的新方法,它可以代替骨髓移植来治疗那些患有高风险血癌,又找不到匹配捐献者的患者。
    NiCord 是将脐带血中的细胞在体外培养扩增获得的细胞移植组织。Gamida Cell独创的NAM技术平台利用在细胞培养液中加入烟酰胺来保持这些细胞在体外培养时不会丢失原来的生理功能,使它们在植入患者体内后更好地发挥作用。
 
 
    Gamida Cell公司在2018骨髓移植年会展示了Nicord II 期临床试验的研究数据,结果显示Nicord不仅能明显的更快植入,还能获得更好的免疫重建效果,减少住院时间,给移植患者提供了极大的支持。而正在开展的III 期临床试验将Nicord与双份脐带血移植进行对照。
 

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