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提高脐带血来源的造血干细胞移植成功率的新药物
    最近,波士顿儿童医院Leonard Zon医学博士报告了他们所发现的新药物的安全性试验结果。
    用于评估潜在药物,斑马鱼是一个非常好的系统,Zon说,当你发现一个新的治疗方案,并最终用于临床治疗患者,这是一个相当了不起的感觉。
    这种药物名称为ProHema,是Zon实验室在搜索能提高运用脐带血来移植造血干细胞(HSC)成功率方法时发现的。ProHema是前列腺素E2(PGE2)的一种化学衍生物,从临床前和临床数据来看,其可能会对脐带血来源的细胞移植手术有帮助。
    虽然脐带是一种有效的移植来源,但患者无法找到合适的供体。并且通常单一的脐带很少包含足够的造血干细胞来移植到成年患者体内。
    目前的方法是每次移植时,使用来自两个不同个体的脐带血,而这就提高了风险,因为来自两个不同个体的免疫细胞可能开始互相攻击。此外,脐带是昂贵的,供应有限。这个问题促使Zon和其他研究人员搜索可以帮助扩增脐带血干细胞或提高脐带血移植工作效率的药物。Zon实验室在利用斑马鱼模型筛选了2500种化学品对造血干细胞的影响后发现了PGE2。
    Zon和他的同事们2007年于Nature杂志上报告了他们最初PGE2的研究结果。我们认为PGE2作为一种促发机制,Zon说。一旦细胞获得 PGE2,细胞引入受赠者身体后会发挥更好的作用。随后临床前研究表明,与未处理的对照组干细胞相比,前列腺素E2通过有效地帮助干细胞进入骨髓,干细胞植入的效率增加了四倍。
    ProHema的I期临床试验结果表明,捐赠者脐带血来源的造血干细胞用药物处理后再移植治疗是安全的。 此外,处理后的细胞比未处理的细胞可以更快速地重建患者的血液系统。Cutler说:这些都是非常可喜的成果。他们认为通过产生更有效的干细胞,成功移植就只需要较低剂量的干细胞。
    因为FDA已经批准PGE2作其他用途,研究人员能够迅速进入临床试验。目前,二期临床研究正在进行。
 
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