肖佩芳 教授 

苏州大学附属儿童医院 主任医师

博士 副教授 硕士生导师

江苏省医学会首届罕见病分会委员

本期《脐见》栏目邀请到苏州大学附属儿童医院儿童血液肿瘤科主任医师肖佩芳教授，让她为我们解读脐带血相关的问题。

Q

利用造血干细胞移植治疗的难治性疾病有哪些？

肖佩芳：儿童造血干细胞移植治疗的疾病主要分两大类，一类是恶性的血液病，另外一类是良性的血液病。那么恶性的血液病包括白血病、淋巴瘤，还有我们平时少见的一些骨髓增殖性肿瘤的疾病。良性的疾病，包括先天性的疾病，比如范可尼贫血，先天性的免疫缺陷病等等，还有先天性的遗传代谢性疾病，可以通过造血干细胞移植来治疗。

Q

第一次接触脐带血是在什么时候？在您从医经历中有没有令您印象最为深刻的利用脐带血造血干细胞移植治疗的案例？能不能给我们说一下具体的情况。

肖佩芳：我在2002年就参与过脐带血移植。脐带血供体对HLA相合程度要求比其他无关供体相对低一些。通常骨髓库无关供体与受体HLA相合程度需9/10或10/10，如果太低会带来严重的GVHD。但脐带血供体与受体相合7/10以上就可以作为供体选择。那么脐带血的选择相对之下就比较多一些。我们脐带血移植成功治疗急性白血病的第一例患儿供受体HLA相合程度为4/6。这个小朋友目前已经长大了，然后读书成绩也很好，经常来看我们。因为是第一例我们成功的病例，所以我到现在还记得。

Q

跟其他来源的造血干细胞相比，脐带血来源的造血干细胞移植在临床上有哪些优势？

肖佩芳：脐带血移植第一，来源比较方便。第二，就是脐带血不存在悔捐的问题。也不用担心供体有其他疾病或严重的其他的问题。还有就是脐带血配型的要求没有那么严格，作为供体与受体HLA相合程度没有其他无关供体要求那么高。还有移植以后，相对GVHD（移植物抗宿主病）轻一些，恢复后期慢性GVHD的发生率也比较低，广泛性慢性GVHD会影响移植的生存率 。从国内外的数据统计下来，对于恶性血液病的移植来讲，脐带血移植的复发率是比较低的。

Q

脐带血对于非血液类疾病的治疗以及对免疫性疾病的治疗有哪些作用？

肖佩芳：最简单比如说有很多先天性免疫缺陷病，主要存在免疫功能的问题。脐带血移植成功后，患者的免疫功能可以重建，恢复到和正常人免疫功能一样。除了恶性血液病以外，脐带血移植可以治疗包括刚才所说的免疫缺陷病，还有某些遗传代谢性疾病。这些疾病往往由于有些酶的缺乏而致病，脐带血移植成功后，造血功能重建后，供体细胞内的酶是正常的，可以改善病人酶缺乏的症状。包括先天性脑白质营养不良，这种病发展以后会面临呼吸肌没有力气，最后会导致死亡。如果能够早期诊断，在他症状出现之前就做移植，包括脐带血移植也是一种选择，那么他就可以避免疾病的进一步发展。

Q

您对于自体脐带血储存的看法以及是否真的有必要储存脐带血？

肖佩芳：我认为看自己的经济实力吧。因为脐带血储存，肯定是没有坏处的。如果储存在那儿，不管用或者不用都是有好处的。但是确实是有一定的花费，所以说如果经济很紧张，那就可以考虑捐献。

但是现在脐带血的运用，相对之下在再生医学领域，确实是发展越来越多。现在在有些免疫性的疾病上面，他发生免疫了以后，自体移植脐带血移植会减少他移植的并发症。又可以让他的状态回到以前。随着再生医学的发展，脐带血里面有很多的各种各样的、多功能的干细胞，不光是造血干细胞，所以说它有一定的用处的。如果经济条件合适的话，储存着是有好处的。